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Estratégias de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para medicamentos para doenças raras: uma revisão rápida de escopo

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) considera os domínios de benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, ética e de equidade no processo de decisão dos gestores em saúde. No contexto dos medicamentos para doenças raras, é desafiador o trabalho da ATS, dada...

Innovative mechanisms of pre-marketing authorization access for rare diseases in Brazil: a case study of pabinafusp-alfa for mucopolysaccharidosis type II

Patients with rare diseases frequently face unmet medical needs due to the high costs, lengthy development times, and slow approval processes for new treatments. This case study discusses innovative access alternatives for rare diseases in Brazil, focusing on early access to pabinafusp-alfa for mucopolys...

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